[发明专利]肽寡核苷酸缀合物有效
| 申请号： | 201180071918.X | 申请日： | 2011-11-17 |
| 公开（公告）号： | CN103619356B | 公开（公告）日： | 2017-09-12 |
| 发明（设计）人： | 贡纳·J·汉森 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | A61K47/64 | 分类号： | A61K47/64;A61P31/16;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司11204 | 代理人： | 王达佐,洪欣 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了缀合到载体肽上的寡核苷酸类似物。本公开的化合物可用于治疗各种疾病，例如，其中抑制蛋白表达或校正异常mRNA拼接产物可产生有利的治疗效果的疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 缀合物 | ||
【主权项】：
缀合物，其包含：(a)包含氨基酸亚基的载体肽，所述载体肽包含位于所述载体肽的羧基端的甘氨酸(G)或脯氨酸(P)亚基；(b)吗啉代寡聚物(PMO)，包含基本上不带电荷的骨架和用于序列特异性结合到靶核酸上的寻靶碱基序列；和(c)所述吗啉代寡聚物和所述载体肽之间的共价连接，所述共价连接由与所述羧基端甘氨酸或脯氨酸连接的酰胺连接组成；其中：所述氨基酸亚基的两个或更多个为带正电荷的氨基酸，且不多于7个连续的氨基酸亚基为精氨酸。
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