[发明专利]治疗β-地中海型贫血及镰刀型贫血症的方法及组合物

摘要

本发明提供诱导γ血球蛋白表现之化合物(例如式I-a化合物)及其药物组合物。该等化合物可具有有益的治疗作用。本文所述之化合物及组合物可用于治疗血红素病，例如β-地中海型贫血及镰刀状细胞型贫血。

主权项

1.一种药物组合物，其包含式(I-a)化合物：或其药学上可接受的盐、溶剂合物或水合物，其中：R¹、R²、R³、R⁴、R^6a及R^6b各自独立地选自氢、卤素、烷基、烯基、炔基、杂环基、芳基、-OR^A、-OC(O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、-SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂及-NHSO₂R^B；各R⁵独立地选自氢、卤素、烷基、烯基、炔基、杂环基、芳基、-OR^A、-OC(O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、-SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂及-NHSO₂R^B；各R^A独立地选自氢、烷基、烯基、炔基、杂环基及芳基；各R^B独立地选自氢、烷基、烯基、炔基、杂环基及芳基，或两个R^B与介于其间之氮一起形成杂环；n为0、1、2、3或4；及药学上可接受的赋形剂。