[发明专利]MIR-124的合成模拟物有效

专利信息
申请号: 201280016445.8 申请日: 2012-02-03
公开(公告)号: CN103459598A 公开(公告)日: 2013-12-18
发明(设计)人: K.凯尔纳;D.布朗 申请(专利权)人: 米尔纳医疗股份有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 巫肖南
地址: 美国德*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 实施方案关注牵涉miR-124模拟物的方法和组合物。在一些实施方案中,提供了具有经修饰的核苷酸的双链RNA分子,其具有含miR-124序列的活性链和互补的过客链。
搜索关键词: mir 124 合成 模拟
【主权项】:
一种长度为20‑22个碱基对的双链平端RNA分子,其包含:a)活性链,该活性链包含i)SEQ ID NO:2的核苷酸2到21的序列,和ii)在一个或多个内部位置处的经修饰的核苷酸,其中有不超过10个经修饰的核苷酸;和,b)过客链,该过客链与所述活性链完全互补,且包含5’端核苷酸修饰和相对于所述过客链5’端而言的前六个核苷酸和/或后六个核苷酸中至少一个另外的经修饰的核苷酸。
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