[发明专利]不含衣壳的AAV载体、组合物以及制备载体和基因递送的方法有效
| 申请号： | 201280022523.5 | 申请日： | 2012-03-12 |
| 公开（公告）号： | CN103764831B | 公开（公告）日： | 2019-11-01 |
| 发明（设计）人： | L·加西亚;C·贝莱;T·福伊特;R·M·科廷;L·李 | 申请（专利权）人： | 肌肉学研究协会;皮埃尔-玛丽-居里大学（巴黎第六大学）;国立科学研究中心;国家健康与医学研究院;美国卫生与人类服务署国立卫生研究院 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 左路;林晓红 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | 一种分离的线性核酸分子，其以这样的顺序包含：第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸和第二AAV ITR，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列。所述核酸分子可以重复应用于宿主而不引发免疫应答。还提供制备和纯化这种核酸分子的方法以及这种核酸分子用于治疗目的的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 不含衣壳 aav 载体 组合 以及 制备 基因 递送 方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于无需病毒衣壳介导的吸收过程而将外源DNA序列递送至靶的不含衣壳的AAV载体，所述载体是分离的线性核酸分子，其由按以下顺序的第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸序列和第二AAV ITR组成，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列，所述分离的线性核酸分子不是质粒，且所述核酸分子没有被衣壳化。
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