[发明专利]通过抑制共济蛋白(FXN)的天然反义转录物而治疗FXN 相关疾病有效
| 申请号： | 201280031898.8 | 申请日： | 2012-06-08 |
| 公开（公告）号： | CN103620036A | 公开（公告）日： | 2014-03-05 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 孟锐 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及调节共济蛋白(FXN)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向共济蛋白(FXN)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗FXN表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 共济 蛋白 fxn 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
一种调节生物系统中共济蛋白(FXN)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：将所述系统与长度为5至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与共济蛋白(FXN)多核苷酸的天然反义的反向互补序列具有至少50%序列同一性；从而调节共济蛋白(FXN)多核苷酸的功能和/或表达。
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