[发明专利]改善心脏功能的基于细胞和基因的方法有效
| 申请号： | 201280034527.5 | 申请日： | 2012-05-29 |
| 公开（公告）号： | CN103946230B | 公开（公告）日： | 2017-02-08 |
| 发明（设计）人： | M·雷尼尔;M·拉弗拉梅;C·默里;F·S·科尔特;S·伦迪;S·D·豪施卡;J·S·张伯伦;G·奥多姆 | 申请（专利权）人： | 华盛顿大学 |
| 主分类号： | C12N15/09 | 分类号： | C12N15/09 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了用于改善哺乳动物的心脏功能、心肌收缩力和舒张的组合物和方法。将用一个或多个表达载体转染的心肌细胞移植至哺乳动物心肌，所述表达载体包含有效地连接于启动子的核糖核苷酸还原酶亚基R1编码核酸序列和核糖核苷酸还原酶亚基R2编码核酸序列。还提供了用于通过移植过表达R1和R2的供体细胞而向心肌递送dATP的组合物和方法。由此原位产生dATP并通过在供体细胞和宿主心肌细胞之间形成的缝隙连接而递送。或者，将具有R1和R2编码构建体的病毒载体直接给哺乳动物施用。心脏功能的改善还可通过施用包含编码L48Q‑Q、61Q或L57Q cTnC变体的核酸序列的载体来实现。 | ||
| 搜索关键词： | 改善 心脏 功能 基于 细胞 基因 方法 | ||
【主权项】：
一种用于治疗肥厚性心肌病的药物组合物，其包含病毒载体和启动子多核苷酸序列，所述病毒载体含有编码具有选自I61Q和L57Q的氨基酸置换的cTnC变体的核酸序列，所述启动子多核苷酸序列由SEQ ID NO:1的核酸序列组成、有效地连接于编码所述cTnC变体的核酸序列，其中所述cTnC变体对于Ca2+具有降低的结合亲和力。
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