[发明专利]血管生成素样3(ANGPTL3)iRNA组合物及其使用方法有效
| 申请号： | 201280041047.1 | 申请日： | 2012-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN103890000B | 公开（公告）日： | 2017-09-01 |
| 发明（设计）人： | B·贝藤考特;W·奎尔比斯;K·非茨杰拉德;M·弗兰克-卡梅内茨基;S·米尔斯坦;S·舒尔加-莫斯卡亚 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C07H21/04 | 分类号： | C07H21/04 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所11256 | 代理人： | 陈文平,徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法，用于抑制ANGPTL3基因的表达和/或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者，例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者，例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。 | ||
| 搜索关键词： | 血管 生成 angptl3 irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
一种用于抑制ANGPTL3表达的双链核糖核酸，其中所述双链核糖核酸包括一个正义链和一个反义链，该反义链包括一个互补性区域，所述互补性区域包括来自序列5’‑AAAAAGACUGAUCAAAUAUGUUG‑3’(SEQ ID NO:472)的至少15个连续核苷酸。
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