[发明专利]用于调控SMN2剪接的化合物无效
| 申请号： | 201280055524.X | 申请日： | 2012-11-08 |
| 公开（公告）号： | CN103946380A | 公开（公告）日： | 2014-07-23 |
| 发明（设计）人： | 苏珊·卡姆勒 | 申请（专利权）人： | 桑塔瑞斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京天昊联合知识产权代理有限公司 11112 | 代理人： | 丁业平;高钊 |
| 地址： | 丹麦赫*** | 国省代码： | 丹麦;DK |
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| 摘要： | 本发明涉及寡聚体化合物(寡聚体)，其以细胞中编码人SMN2的核酸为靶标，引起对SMN2mRNA剪接的调控，并且其有利于全长SMN2mRNA而非功能差的截短转录本SMN2Δ7。SMNA7mRNA表达的降低和/或全长SMN2mRNA表达的升高有利于治疗与异常形式的SMN2(特别是SMN2Δ7)过表达或以不期望的高水平存在相关的疾病或失调，如脊髓性肌萎缩症(SMA)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调控 smn2 剪接 化合物 | ||
【主权项】：
一种长度为10至30个核苷酸的寡聚体，包含至少一个LNA单元，其中所述寡聚体的核碱基序列与Genbank登陆号NG_008728(SEQ ID NO:167)或其天然存在的变体中的核苷酸26231‑26300、31881‑31945或32111‑32170的相应区域至少80％互补。
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