[发明专利]抑制PCSK9基因表达的组合物和方法在审
| 申请号： | 201310491236.5 | 申请日： | 2007-05-10 |
| 公开（公告）号： | CN103614375A | 公开（公告）日： | 2014-03-05 |
| 发明（设计）人： | 帕梅拉·谭;比吉特·布拉姆利奇;玛丽亚·弗兰克-卡米尼斯基;凯文·菲茨杰拉德;埃金·阿肯克;威克特·E·考特廉斯基 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N5/10;C12N15/85;C12Q1/68;A61K48/00;A61P3/06 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于抑制PCSK9基因(PCSK9基因)表达的双链核糖核酸(dsRNA)，所述dsRNA包含长度小于30个核苷酸且通常为19-25个核苷酸的核苷酸序列反义链，并且所述反义链与PCSK9基因的至少一部分基本互补。本发明还涉及包含所述dsRNA和药学上可接受的载体的药物组合物，使用所述药物组合物治疗由PCSK9基因的表达和PCSK9基因表达导致的疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 pcsk9 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
用于抑制细胞内人PCSK9基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包含至少两条互补的序列，并且其中的正义链包含第一序列，反义链包含第二序列，所述第二序列包含与编码PCSK9的mRNA的至少一部分基本互补的互补区，其中所述互补区的长度小于30个核苷酸，且其中所述dsRNA在接触表达所述PCSK9的细胞时抑制所述PCSK9基因的表达。
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