[发明专利]脱磷酸化的溶酶体贮积症蛋白及其使用方法有效
申请号: | 201380048133.X | 申请日: | 2013-07-31 |
公开(公告)号: | CN104662150B | 公开(公告)日: | 2018-07-10 |
发明(设计)人: | 蒂莫西·Z·维塔利斯;瑞恩哈德·加巴斯勒尔 | 申请(专利权)人: | 比奥阿赛斯技术有限公司 |
主分类号: | C12N9/16 | 分类号: | C12N9/16;A61K38/46;A61K47/64 |
代理公司: | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人: | 王达佐;洪欣 |
地址: | 加拿大不列*** | 国省代码: | 加拿大;CA |
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摘要: | 本申请提供了基本上脱磷酸化的形式的溶酶体贮积症(LSD)蛋白及其p97缀合物,所述脱磷酸化的形式的溶酶体贮积症(LSD)蛋白相对于磷酸化形式的蛋白具有增强的穿过或渗透血脑屏障(BBB)的能力,并包括脱磷酸化的形式的艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(IDS或I2D)和艾杜糖醛酸酶(IDU)。本申请还提供了包含此类脱磷酸化的LSD蛋白和p97缀合物的组合物,和使用所述组合物例如治疗任何一种或多种溶酶体贮积症(诸如亨特氏综合征(或II型MPS))的方法。 | ||
搜索关键词: | 磷酸化 溶酶体贮积症 蛋白 艾杜糖醛酸 缀合物 磷酸化形式 硫酸酯酶 血脑屏障 综合征 申请 穿过 治疗 | ||
【主权项】:
1.产生脱磷酸化的人艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(IDS)的方法,所述方法包括在人HT‑1080纤维肉瘤细胞系中重组产生人IDS,并且用磷酸酶处理重组产生的人IDS足够长的时间,从而相对于相同的人细胞系中产生的未处理的人IDS,将人IDS的甘露糖‑6‑磷酸(M6P)含量减少至少50%。
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