[发明专利]具有生物可逆的基团的多核苷酸有效
| 申请号： | 201380054525.7 | 申请日： | 2013-08-20 |
| 公开（公告）号： | CN104781271B | 公开（公告）日： | 2018-07-06 |
| 发明（设计）人： | 史蒂文·F·道迪;布莱恩·R·梅德;基鲁德·戈戈伊 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | C07H21/00 | 分类号： | C07H21/00;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开提供了用于递送多核苷酸至细胞中的方法和组合物。本公开提供了包含带负电荷的中和部分/基团的临时保护的多核苷酸，其还可赋予其他的功能。这些化合物可通过内吞或巨胞饮机制进入细胞的胞质。所述临时保护的基团为生物可逆的，即在进入细胞后，其被设计为通过酶活性或被动的细胞内方法(例如，pH或还原性环境的改变)加以去除。 | ||
| 搜索关键词： | 多核苷酸 细胞 临时保护 可逆的 还原性环境 负电荷 酶活性 递送 胞饮 胞质 去除 中和 赋予 | ||
【主权项】：
1.多核苷酸构建体，其具有通过核苷酸间桥连基团共价结合在一起的10至32个核苷酸，并且任选地具有末端核苷酸基团，所述多核苷酸构建体包含选自如下的组分(i)：肽、多肽、碳水化合物、中性有机聚合物、带正电荷的聚合物、治疗剂、靶向部分、内体逃逸部分以及以上物质的任意组合，其中所述组分(i)通过包含硫酯或二硫化物的生物可逆的基团与所述核苷酸间桥连基团之一连接。
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