[发明专利]用于治疗线粒体疾病和用于使细胞分化成神经元的组合物和方法在审
| 申请号： | 201380073912.5 | 申请日： | 2013-12-20 |
| 公开（公告）号： | CN105008515A | 公开（公告）日： | 2015-10-28 |
| 发明（设计）人： | 鹿炳伟;斯蒂芬·格尔克 | 申请（专利权）人： | 小利兰·斯坦福大学托管委员会 |
| 主分类号： | C12N5/00 | 分类号： | C12N5/00 |
| 代理公司： | 北京弘权知识产权代理事务所(普通合伙) 11363 | 代理人： | 郭放;许伟群 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供用于治疗线粒体疾病个体的所述线粒体疾病的方法和组合物。所述方法的方面包括向受试者施用Pumilio样蛋白的抑制剂和/或富含丝氨酸/精氨酸的前体mRNA剪接因子(SR)蛋白家族的抑制剂。还提供了用于将靶细胞转分化为神经元的方法、组合物、系统以及试剂盒，其在产生神经元时获得应用，用于研制新的疗法，用于实验评估，作为谱系特异性和细胞特异性产品的来源等，例如用于治疗人类的CNS病症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 线粒体 疾病 细胞 化成 神经元 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种治疗具有线粒体疾病的受试者的线粒体疾病的方法，其包括：向所述受试者施用治疗有效量的Pumilio样蛋白的抑制剂和/或SR蛋白的抑制剂。
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