[发明专利]抑制运甲状腺素蛋白表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201410053075.6 | 申请日： | 2009-10-20 |
| 公开（公告）号： | CN103937793B | 公开（公告）日： | 2017-08-11 |
| 发明（设计）人： | D·W·萨;G·辛克尔;R·阿尔瓦雷兹;S·米尔斯泰恩;陈庆敏 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所11256 | 代理人： | 陈文平,徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向运甲状腺素蛋白(TTR)基因的双链核糖核酸(dsRNA)，以及用所述dsRNA抑制TTR表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 甲状腺素 蛋白 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
包含用于抑制运甲状腺素蛋白(TTR)表达的双链核糖核酸(dsRNA)和脂质4‑(二甲基氨基)丁酸(6Z,9Z,28Z,31Z)‑庚三十碳‑6,9,28,31‑四烯‑19‑基酯(MC3)的脂质制剂，其中所述dsRNA含有有义链和反义链，所述反义链含有与编码运甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA的一部分互补的区域，其中所述互补区域的长度为19个核苷酸，所述反义链含有SEQ ID NO:170，且所述dsRNA的各链长度为19、20、21、22、23或24个核苷酸和所述dsRNA具有长度为19个碱基对的双链体结构。
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