[发明专利]含脂质的制品

摘要

本发明描述了用于施予基于核酸的治疗剂的组合物和方法，所述组合物例如缔合复合物，如脂质体和脂质复合物(lipoplexes)，其中所述缔合复合物包含：a.一种或多种化合物或其药学上可接受的盐，每种所述化合物独立地具有式(I)定义的结构；b.具有式(XV)所示结构的PEG-脂质；c.类固醇；和d.核酸，其中式(I)和式(XV)中的变量为如本文所定义。

主权项

缔合复合物，其包含：a.一种或多种化合物或其药学上可接受的盐，每种所述化合物独立地具有式(I)定义的结构，其中：X^a和X^b在每次出现时分别独立地为C_1‑6亚烷基；n为0、1、2、3、4或5；R分别独立地为H或R_a其中：在所述制品中，至少约80％的式(I)化合物分子中的至少n+2个R基团不是H；m为1、2、3或4；Y为O、NR²或S；R¹为烷基或烯基；其每一个任选被一个或多个取代基取代；和R²为H、烷基或烯基；其每一个任选被一个或多个取代基取代；条件是，如果n＝0，则至少n+3个R基团不是H；b.具有式(XV)所示结构的PEG‑脂质其中：L¹和L²分别独立地为连接键或C(O)；R¹和R²分别独立地为烷基、烯基或炔基；其每一个任选被一个或多个取代基取代；X为‑C(O)NH‑、C(S)NH、‑C(O)C_1‑3烷基C(O)NH‑；或‑C(O)C_1‑3烷基‑C(O)O‑；m为0～11的整数，且n为1～500的整数；c.类固醇；和d.核酸。