[发明专利]与特异性生物活性货物肽偶联的源自人类的细胞渗透肽的结构、制造和用途在审
| 申请号： | 201480033651.9 | 申请日： | 2014-06-11 |
| 公开（公告）号： | CN105555317A | 公开（公告）日： | 2016-05-04 |
| 发明（设计）人： | 布鲁斯·H·利特曼;约翰·F·汤普森;弗兰克·W·马尔库什 | 申请（专利权）人： | 药物运输有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/48 | 分类号： | A61K47/48 |
| 代理公司： | 北京东方亿思知识产权代理有限责任公司 11258 | 代理人： | 肖善强 |
| 地址： | 维尔京群*** | 国省代码： | 维尔京群岛;VG |
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| 摘要： | 本文所公开的实施方案提供了用于偶联物，包括融合蛋白质的组合物，和使用其治疗多种病状的方法。在一些实施方案中，偶联物和/或融合蛋白质合并有60-氨基酸人类同源域(例如，来源于人类HOX基因的肽)，以使与人类同源域并不天然缔合的功能和调控肽以及蛋白质或其它生物活性分子(诸如核酸)跨越细胞和核膜易位至预期作用位点，而不会引发可能减少暴露于偶联物和/或导致临床不良事件的不当免疫反应。在其它实施方案中，所公开的偶联物和融合蛋白质可以穿过血脑屏障以允许进入CNS中。在各种实施方案中，所公开的组合物适合于向细胞中递送(i)所关注的基因的表达产物和/或(ii)用以调控基因功能的新颖肽或多核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 特异性 生物 活性 货物 肽偶联 源自 人类 细胞 渗透 结构 制造 用途 | ||
【主权项】：
一种偶联物，其包含：包含同源域结构并且具有如SEQ ID No.1至19中的任一者所描述的多肽序列或其变体的第一区；以及与所述第一区并不天然缔合的包含功能或调控多肽或蛋白质的第二区。
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