[发明专利]用于调节载脂蛋白C-III表达的组合物和方法

摘要

本文提供了靶向载脂蛋白C‑III(ApoCIII)的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向ApoCIII的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少ApoCIII以治疗、预防或改善与ApoCIII相关的疾病、病症或病状的靶向ApoCIII的缀合低聚化合物。与ApoCIII相关的某些疾病、病症或病状包括炎性、心血管和/或代谢疾病、病症或病状。本文公开的缀合低聚化合物可用于治疗有此需要的个体中的所述疾病、病症或病状。

主权项

一种包含修饰寡核苷酸和缀合物基团的化合物，其中所述修饰寡核苷酸由12至30个连接核苷组成并且包含含有与SEQ ID NO:3的核碱基3533至3552的等长度部分互补的至少8个连续核碱基的部分的核碱基序列，其中所述修饰寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:3至少80％互补。