[发明专利]用于调节C9ORF72表达的组合物有效
申请号: | 201480054676.7 | 申请日: | 2014-10-11 |
公开(公告)号: | CN105637090B | 公开(公告)日: | 2020-10-16 |
发明(设计)人: | S·M·弗赖尔;F·里戈;P·辛格 | 申请(专利权)人: | IONIS制药公司 |
主分类号: | C12N15/11 | 分类号: | C12N15/11;A61K48/00;C07H21/02;C07H21/04 |
代理公司: | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人: | 赵昊;吴瑜 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑制C9ORF72病原相关mRNA变体的组合物和方法。此类方法适用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退行性疾病。此类C9ORF72特异性抑制剂包括反义化合物。 | ||
搜索关键词: | 用于 调节 c9orf72 表达 组合 | ||
【主权项】:
一种化合物,其包含经修饰的寡核苷酸,所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有包含SEQ ID NO:20‑401和441‑1545的任何核碱基序列的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。
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