[发明专利]补体因子B的调节剂

摘要

本实施方案提供了通过给受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂来治疗、预防或缓解与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物和组合物。

主权项

一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，所述修饰的寡核苷酸由在SEQ ID NO：1的核碱基30‑49、48‑63、150‑169、151‑170、152‑171、154‑169、154‑173、156‑171、156‑175、157‑176、158‑173、158‑177、480‑499、600‑619、638‑657、644‑663、738‑757、1089‑1108、1135‑1154、1141‑1160、1147‑1166、1150‑1169、1153‑1172、1159‑1178、1162‑1181、1165‑1184、1171‑1186、1171‑1190、1173‑1188、1173‑1192、1175‑1190、1175‑1194、1177‑1196、1183‑1202、1208‑1227、1235‑1254、1298‑1317、1304‑1323、1310‑1329、1316‑1335、1319‑1338、1322‑1341、1328‑1347、1349‑1368、1355‑1374、1393‑1412、1396‑1415、1399‑1418、1405‑1424、1421‑1440、1621‑1640、1646‑1665、1646‑1665、1647‑1666、1689‑1708、1749‑1768、1763‑1782、1912‑1931、2073‑2092、2085‑2104、2166‑2185、2172‑2191、2189‑2208、2191‑2210、2193‑2212、2195‑2210、2195‑2214、2196‑2215、2197‑2212、2197‑2216、2202‑2221、2223‑2238、2223‑2242、2225‑2240、2226‑2245、2227‑2242、2227‑2246、2238‑2257、2241‑2260、2267‑2286、2361‑2380、2388‑2407、2397‑2416、2448‑2467、2453‑2472、2455‑2474、2457‑2472、2457‑2476、2459‑2474、2459‑2478、2461‑2476、2461‑2480、2532‑2551、2550‑2569、2551‑2566、2551‑2570、2552‑2568、2552‑2570、2552‑2571、2553‑2568、2553‑2570、2553‑2571、2553‑2572、2554‑2571、2554‑2572、2554‑2573、2555‑2570、2555‑2572、2555‑2574、2556‑2573、2556‑2574、2556‑2575、2557‑2573、2557‑2574、2557‑2575、2557‑2576、2558‑2575、2558‑2576、2558‑2577、2559‑2576、2559‑2577、2559‑2578、2560‑2577、2560‑2578、2560‑2579、2561‑2576、2561‑2578、2561‑2579、2561‑2580、2562‑2577、2562‑2579、2562‑2581、2563‑2578、2563‑2580、2563‑2582、2564‑2581、2564‑2583、2565‑2584、2566‑2583、2566‑2585、2567‑2582、2567‑2584、2567‑2586、2568‑2583、2568‑2585、2568‑2587、2569‑2586、2569‑2588、2570‑2585、2570‑2587、2570‑2589、2571‑2586、2571‑2588、2571‑2590、2572‑2589、2572‑2590、2572‑2591、2573‑2590、2573‑2592、2574‑2590、2574‑2591、2574‑2593、2575‑2590、2575‑2591、2575‑2592、2575‑2594、2576‑2593、2576‑2595、2577‑2594、2577‑2595、2577‑2596、2578‑2594、2578‑2596、2578‑2597、2579‑2598、2580‑2596、2580‑2597、2580‑2598、2580‑2599、2581‑2597、2581‑2598、2581‑2599、2581‑2600、2582‑2598、2582‑2599、2582‑2600、2582‑2601、2583‑2599、2583‑2600、2583‑2601、2583‑2602、2584‑2600、2584‑2601、2584‑2602、2584‑2603、2585‑2601、2585‑2603、2585‑2604、2586‑2601、2586‑2602、2586‑2604、2586‑2605、2587‑2602、2587‑2603、2587‑2605、2587‑2606、2588‑2603、2588‑2604、2588‑2605、2588‑2606、2588‑2607、2589‑2604、2589‑2605、2589‑2606、2589‑2607、2589‑2608、2590‑2605、2590‑2606、2590‑2607、2590‑2608、2590‑2609、2590‑2609、2591‑2607、2591‑2608、2591‑2609、2591‑2610、2592‑2607、2592‑2608、2592‑2609、2592‑2610、2592‑2611、2593‑2608、2593‑2609、2593‑2610、2593‑2612、2594‑2609、2594‑2610、2594‑2611、2594‑2612、2594‑2613、2595‑2610、2595‑2611、2595‑2612、2595‑2613、2595‑2614、2596‑2611、2596‑2612、2596‑2613、2596‑2614、2596‑2615、2597‑2612、2597‑2612、2597‑2613、2597‑2614、2597‑2615、2597‑2616、2598‑2613、2598‑2614、2598‑2615、2598‑2616、2598‑2617、2599‑2614、2599‑2615、2599‑2616、2599‑2617、2599‑2618、2600‑2615、2600‑2616、2600‑2617、2600‑2618、2600‑2619、2601‑2616、2601‑2617、2601‑2618、2601‑2619、2601‑2620、2602‑2617、2602‑2618、2602‑2619、2602‑2620、2602‑2621、2603‑2618、2603‑2619、2603‑2620、2603‑2621、2603‑2622、2604‑2619、2604‑2620、2604‑2621、2604‑2622、2604‑2623、2605‑2620、2605‑2621、2605‑2622、2605‑2623、2605‑2624、2606‑2621、2606‑2622、2606‑2623、2606‑2624、2606‑2625、2607‑2622、2607‑2623、2607‑2624、2607‑2625、2607‑2626、2608‑2623、2608‑2624、2608‑2625、2608‑2626、2608‑2627、2609‑2624、2609‑2625、2609‑2626、2609‑2627、2609‑2628、2610‑2625、2610‑2626、2610‑2627、2610‑2628、2610‑2629、2611‑2626、2611‑2627、2611‑2628、2611‑2629、2611‑2630、2612‑2627、2612‑2628、2612‑2629、2612‑2630、2612‑2631、2613‑2628、2613‑2629、2613‑2630、2613‑2631、2614‑2629、2614‑2630、2614‑2631、2615‑2630、2615‑2631或2616‑2631内互补的8至80个连接的核苷组成，其中所述修饰的寡核苷酸与SEQ ID NO：1至少85％、90％、95％或100％互补。