[发明专利]芳基硫酸酯酶A CNS递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201510172262.0 | 申请日： | 2011-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN104857504A | 公开（公告）日： | 2015-08-26 |
| 发明（设计）人： | N·萨拉马特·米勒;K·泰勒;P·坎波列托;Z·夏若克;J·潘;L·恰尔纳斯;T·L·莱特;P·加莱斯 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61K9/00;A61K9/19;A61P25/00;A61P7/10;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括芳基硫酸酯酶A(ASA)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗异染性脑白质营养不良。 | ||
| 搜索关键词： | 硫酸酯酶 cns 递送 方法 组合 | ||
【主权项】：
稳定制剂在生成用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)疾病的药物中的用途，其中所述制剂包含浓度大于或等于5mg/mL的芳基硫酸酯酶A(ASA)蛋白质，并且所述制剂中的磷酸盐浓度小于50mM。
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