[发明专利]用于递送治疗剂的脂质和组合物

摘要

本发明提供了有利地用于将治疗剂体内递送至细胞的脂质颗粒的脂质。具体地，本发明提供了具有下列结构(I)的脂质，其中R₁和R₂在每一次出现时各自独立地为任选取代的C₁₀-C₃₀烷基、任选取代的C₁₀-C₃₀烯基、任选取代的C₁₀-C₃₀炔基、任选取代的C₁₀-C₃₀酰基或–连接体-配体；R₃为氢、任选取代的C₁-C₁₀烷基、任选取代的C₂-C₁₀烯基、任选取代的C₂-C₁₀炔基、烷基杂环、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基、ω-硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG、mw 100-40K)、任选取代的mPEG(mw 120-40K)、杂芳基、杂环或连接体-配体；E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)₂N(Q)、S(O)₂、N(Q)S(O)₂、SS、O＝N、芳基、杂芳基、环或杂环；以及Q为氢、烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基或ω-硫代磷酸烷基。

主权项

一种具有如下结构的脂质或者该脂质的盐或异构体，其中：R₁和R₂在每一次出现时各自独立地为任选取代的C₁₀‑C₃₀烷基、任选取代的C₁₀‑C₃₀烯基，任选取代的C₁₀‑C₃₀炔基，任选取代的C₁₀‑C₃₀芳基，或者–连接体‑配体；R₃为氢、任选取代的C₁‑C₁₀烷基、任选取代的C₂‑C₁₀烯基、任选取代的C₂‑C₁₀炔基、烷基杂环、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω‑氨烷基、ω‑(取代的)氨烷基、ω‑磷酸烷基、ω‑硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG、mw 100‑40K)、任选取代的mPEG(mw120‑40K)、杂芳基、杂环或连接体‑配体；E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)₂N(Q)、S(O)₂、N(Q)S(O)₂、SS、O＝N、芳基、杂芳基、环或杂环；以及Q为氢、烷基、ω‑氨烷基、ω‑(取代的)氨烷基、ω‑磷酸烷基或ω‑硫代磷酸烷基。