[发明专利]用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖组合物

摘要

本发明提供了用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖的组合物以及方法。具体地讲，本发明提供了用于预防和/或治疗高雪病的方法。

主权项

一种用于在有危险发展或被诊断为有溶酶体贮积失调的患者体内预防和/或治疗溶酶体贮积失调的方法，该方法包括向该对其有需要的患者给予一个有效量的一种具有化学式I的化合物：其中：R¹是C(R²)(R³)(R⁴)；R²是氢、‑OH或卤素；R³是氢、‑OH、卤素或C_1‑8烷基；R⁴是卤素、C_1‑8烷基、取代的C_1‑8烷基、芳基、取代的芳基、烷基环烷基或取代的烷基环烷基；R³和R⁴可以与它们所附连的碳联合以形成一种环烷基环，该环烷基环可以是任选地取代的，优选用卤素并且更优选地用一个或多个氟原子取代；R⁶是氢、C_1‑8烷基、取代的C_1‑8烷基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、或取代的烷芳基；Z是任选的，当存在时，Z是‑(CH₂)_1‑8‑、‑C(＝O)‑、‑S(＝O)₂NH‑、‑S(＝O)₂‑、‑C(＝S)NH‑、‑S(＝O)₂‑CH₃、C(＝O)‑NH‑、‑S(＝O)₂‑NR⁹R¹⁰、‑C(＝O)C_1‑8烷基或‑C(＝O)CH(NH₂)CH₃；R⁹是氢、C_1‑8烷基或取代的C_1‑8烷基；R¹⁰是氢、C_1‑8烷基或取代的C_1‑8烷基；R⁵是氢、C_1‑8烷基、取代的C_1‑8烷基、芳基、取代的芳基、C_1‑8链烯基、取代的C_1‑8链烯基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、取代的烷芳基、氨基芳烷基或取代的氨基芳烷基；R⁷是‑OH或卤素；并且R⁸是氢、卤素或C_1‑8烷基，条件是，当R⁴是一个卤素，Z不存在，R⁷是‑OH，R⁵、R⁶以及R⁸是氢时，R²和R³不能两者都是氢。