[发明专利]治疗试剂的CNS递送有效
| 申请号： | 201510512218.X | 申请日： | 2011-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN105233277B | 公开（公告）日： | 2019-01-01 |
| 发明（设计）人： | P·加莱斯;J·潘;J·鲍威尔;L·查纳斯;T·麦考利;T·L·莱特;R·菲佛;Z·夏若克 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61P25/00;A61P3/10;A61P3/06;A61P3/02 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了有效的和较少侵入性的方法，用于递送治疗试剂至所述中枢神经系统(CNS)。在一些实施方案中，本发明提供了方法，包括步骤：向正患有或者易患伴有溶酶体酶水平或者活性降低的溶酶体贮积症的受试者鞘内施用包含溶酶体酶替代酶的组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 试剂 cns 递送 | ||
【主权项】：
1.直接CNS递送于患有或者易患伴有溶酶体酶水平或者活性降低的溶酶体贮积症的受试者的组合物，所述组合物包含浓度大于5 mg/ml的溶酶体酶替代酶，其中所述组合物中的磷酸盐浓度不超过50mM，并且其中所述组合物具有3.0‑8.0的pH。
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