[发明专利]用于治疗溶酶体贮积症的腺伴随病毒载体有效
| 申请号： | 201580025151.5 | 申请日： | 2015-05-13 |
| 公开（公告）号： | CN107002095B | 公开（公告）日： | 2021-03-02 |
| 发明（设计）人： | M·F·博施图伯特;M·V·哈瑞戈特曼多卡;A·里贝拉桑切斯 | 申请（专利权）人： | 埃斯蒂维制药有限公司;巴塞罗那自治大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/56;C12N9/24;C12N5/10;A61K48/00;A61K31/7088;A61K9/00;A61P19/08;A61P1/16;A61P25/00;A61P13/00 |
| 代理公司： | 余姚德盛专利代理事务所(普通合伙) 33239 | 代理人： | 郑洪成 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了新的腺相关病毒载体和包含该腺相关病毒载体的药物组合物，其用于治疗溶酶体贮积症，特别是用于治疗IIIB型粘多糖症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 溶酶体 贮积症 伴随 病毒 载体 | ||
【主权项】：
一种重组AAV9载体，其包含与编码N‑乙酰葡糖胺糖苷酶α,SEQ ID NO:1的核苷酸序列连接的CAG启动子SEQ ID NO:4。
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