[发明专利]用于癌症免疫疗法的CRISPR-CAS相关方法、组合物和组分在审
| 申请号： | 201580031806.X | 申请日： | 2015-04-17 |
| 公开（公告）号： | CN108138183A | 公开（公告）日： | 2018-06-08 |
| 发明（设计）人： | G·格兰特·威尔斯戴德;阿里·E·弗里德兰;摩根·L·马埃德尔;戴维·A·布姆克罗特 | 申请（专利权）人： | 爱迪塔斯医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/90 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;吴龙瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 用于治疗癌症的CRISPR/Cas相关组合物和方法，具体地通过使用包含与来自FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、PTPN6、TRAC或TRBC基因的靶结构域互补的靶向结构域的gRNA分子。在一些实施例中，将gRNA与Cas9酶一起使用，以在工程化的嵌合抗原受体(CAR)T细胞内在所述基因中导致切割事件。在一些实施例中，CAR T细胞被修饰成使用gRNA和Cas9酶减少、降低或阻遏所述基因的表达；所述修饰的CAR T‑细胞用于治疗用途，尤其是用于癌症。 | ||
| 搜索关键词： | 修饰 基因 癌症免疫疗法 靶向结构域 靶结构域 嵌合抗原 切割事件 治疗癌症 工程化 阻遏 癌症 细胞 治疗 | ||
【主权项】：
gRNA分子，所述gRNA分子包含与来自FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、PTPN6、TRAC或TRBC基因的靶结构域互补的靶向结构域。
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