[发明专利]营养不良性疾病的高效全身治疗在审
申请号: | 201580035098.7 | 申请日: | 2015-06-29 |
公开(公告)号: | CN106659804A | 公开(公告)日: | 2017-05-10 |
发明(设计)人: | G·迪克逊;T·沃伊特;P·穆利耶;C·拉·吉内 | 申请(专利权)人: | 吉尼松公司;皇家霍洛威和贝德福德新学院 |
主分类号: | A61K48/00 | 分类号: | A61K48/00;C12N15/861 |
代理公司: | 上海一平知识产权代理有限公司31266 | 代理人: | 崔佳佳,马莉华 |
地址: | 法国*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 包含用于治疗受试者,优选人类中的营养不良性疾病的基因治疗产品的组合物,其中所述基因治疗产物包含编码功能性微肌营养不良蛋白的核酸序列;所述组合物是全身施用的。 | ||
搜索关键词: | 营养不良 性疾病 高效 全身 治疗 | ||
【主权项】:
用于治疗人或狗的营养不良性疾病的包含基因治疗产品的组合物,其中:‑所述基因治疗产品包含携带编码ΔR4‑R23/ΔCT微肌营养不良蛋白的核酸序列的腺相关病毒(AAV)载体;‑所述组合物是全身施用的。
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