[发明专利]用于视网膜及CNS基因疗法的AAV载体有效
| 申请号： | 201580035996.2 | 申请日： | 2015-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN106661591B | 公开（公告）日： | 2021-10-29 |
| 发明（设计）人： | A·斯卡利亚;J·沙利文;L·M·施塔内克 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | C12N15/861 | 分类号： | C12N15/861;C12N7/01;A61K48/00;A61P25/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了改进的rAAV(例如rAAV2、rAAVrh8R等)用于眼部病症或CNS病症的增强的基因治疗，其中所述rAAV包含与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖相互作用的一个或多个氨基酸取代。本发明提供用于视网膜细胞的改进的转导的方法，以及用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗眼部疾病的方法。本文还提供了改进的重组腺相关病毒(rAAV)(例如rAAV2、rAAVrh8R等)，其用于CNS病症的增强的基因治疗。本发明提供用于将rAAV递送至CNS的方法，用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗CNS病症的方法，以及用于将rAAV递送至CNS的和/或治疗CNS病症的试剂盒。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 视网膜 cns 基因 疗法 aav 载体 | ||
【主权项】：
一种用于将异源核酸递送至个体的眼部的方法，其包括将重组腺相关病毒(rAAV)颗粒施用于个体的视网膜下，其中所述rAAV颗粒包含：a)rAAV衣壳，其包含含有一个或多个氨基酸取代的rAAV衣壳蛋白，所述氨基酸取代位于与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖(heparan sulfate proteoglycan)相互作用的一个或多个位置处或在对应于氨基酸484、487、527、532、585或588的一个或多个位置处，编号基于AAV2的VP1编号，及b)rAAV载体，其包含异源核酸和至少一个AAV反向末端重复。
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