[发明专利]减少内含子保留在审
| 申请号： | 201580044067.8 | 申请日： | 2015-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN107073137A | 公开（公告）日： | 2017-08-18 |
| 发明（设计）人： | I·沃瑞乔维斯基;J·克拉罗维科瓦 | 申请（专利权）人： | 南安普敦大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/10;A61P35/00;C12N15/11;C12Q1/68 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所11256 | 代理人： | 陈文平 |
| 地址： | 英国南*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了用于诱导部分加工的mRNA转录物的加工以去除保留内含子，从而产生编码蛋白质的全长功能形式的完全加工的mRNA转录物的方法、组合物、多核酸聚合物、分析和试剂盒。本文还描述了用于在受试者中治疗特征为蛋白质全长功能形式的产生受损的疾病或病症或者治疗特征为缺陷性剪接的疾病或病症的方法和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 减少 内含 保留 | ||
【主权项】：
一种预防或治疗受试者的疾病的方法，其包括成熟基因转录物中内含子保留的改正，其中所述疾病是由所述基因转录物中的所述内含子保留所引起的缺陷性蛋白质表达所诱导。
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