[发明专利]用于造血干细胞中核酸酶介导的基因组工程化和校正的方法和组合物有效
| 申请号： | 201580049971.8 | 申请日： | 2015-09-16 |
| 公开（公告）号： | CN106795488B | 公开（公告）日： | 2021-03-30 |
| 发明（设计）人： | 格雷戈里·J·科斯特;杰弗里·C·米勒;张雷 | 申请（专利权）人： | 桑格摩治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/071 | 分类号： | C12N5/071 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 樊英如;邱晓敏 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开是在基因组工程领域内，特别是造血干细胞的基因组的靶向修饰。本文公开用于改变表达或用于校正一种或多种编码在遗传性疾病(例如镰状细胞疾病)中所涉及的蛋白的基因(例如，产生疾病中的缺乏、不足或异常的蛋白和/或调节这些蛋白的蛋白)的方法和组合物。本发明描述了用于基因治疗和基因组工程中的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 造血 干细胞 核酸酶 基因组 工程 校正 方法 组合 | ||
【主权项】：
一种经遗传修饰的细胞，其包含在内源性人β‑血红蛋白(Hbb)基因的SEQ ID NO:23或SEQ ID NO:24处或其附近的基因组修饰，其中所述基因组修饰选自插入、缺失和其组合。
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