[发明专利]编码人无调同源物‑1(HATH1)的腺病毒载体在审
| 申请号： | 201580054483.6 | 申请日： | 2015-10-09 |
| 公开（公告）号： | CN106795526A | 公开（公告）日： | 2017-05-31 |
| 发明（设计）人： | D·E·布拉夫;D·R·艾特雷迪 | 申请（专利权）人： | 金维克有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/861 | 分类号： | C12N15/861;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所11247 | 代理人： | 胡志君,黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及复制缺陷型腺病毒载体，其包含与人胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子有效连接的编码人无调同源物‑1(Hath1)蛋白的核酸序列。本发明还涉及利用该腺病毒载体在人内耳中产生感觉细胞的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 编码 人无调 同源 hath1 病毒 载体 | ||
【主权项】：
腺病毒载体，其包含：(a)血清型5腺病毒基因组，但是在所述血清型5腺病毒基因组中VA RNA I区两个碱基对缺失，E1区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E1区中的内源性基因功能上缺损，E3区的一个或多个内源核苷酸缺失，并且E4区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E4区中的内源性基因功能上缺损，其中右侧反向末端重复序列(ITR)、E4区聚腺苷酸化序列和E4区启动子保留，(b)SV40早期聚腺苷酸化序列，(c)编码包含SEQ ID NO:1的人无调同源物‑1(Hath1)蛋白的核酸序列，(d)人胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子，和(e)转录惰性间隔子(TIS)，其中元件(b)、(c)和(d)在腺病毒基因组的E1区中相对于腺病毒基因组按3’至5’的顺序存在，并且其中元件(e)位于病毒基因组的E4区中，在E4聚腺苷酸化序列和E4启动子之间。
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