[发明专利]使用同源重组改造间充质干细胞在审
| 申请号： | 201580072937.2 | 申请日： | 2015-11-10 |
| 公开（公告）号： | CN107532142A | 公开（公告）日： | 2018-01-02 |
| 发明（设计）人： | M·S·拉奥;曾宪民 | 申请（专利权）人： | 应用干细胞有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/00 | 分类号： | C12N5/00;C12N5/071;C12N15/00;C12N15/07;C12N15/79 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所11517 | 代理人： | 张怡,顾云峰 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了用于遗传修饰间充质干细胞、区分这些细胞并将这些细胞用于筛选和治疗疾病和病症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 同源 重组 改造 间充质 干细胞 | ||
【主权项】：
一种将目的多核苷酸引入间充质干细胞的基因组中安全港基因座的方法，所述方法包括将以下引入到所述间充质干细胞中：(a)上游的转录激活子样效应因子核酸酶(TALEN)，其包括与DNA切割结构域连接的上游DNA结合结构域，其中所述上游DNA结合结构域特异性结合所述间充质干细胞基因组中在基因组插入位点的上游位点处的安全港基因座，(b)下游的转录激活子样效应因子核酸酶(TALEN)，其包括与DNA切割结构域连接的下游DNA结合结构域，其中所述下游DNA结合结构域特异性地结合所述间充质干细胞基因组中在基因组插入位点的下游位点处的安全港基因座，和(c)单链或双链供体多核苷酸，其包括正义链多核苷酸突出端和/或反义链多核苷酸突出端，当在所述基因组插入位点处切割时，其与相应的被切割的基因组DNA的多核苷酸突出端互补，其中所述互补的突出端促进所述供体多核苷酸与所述被切割的基因组DNA的同源重组，从而将所述供体多核苷酸引入进所述基因组插入位点，进入所述间充质干细胞基因组的安全港基因座。
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