[发明专利]载脂蛋白C3(APOC3)iRNA组合物及其使用方法有效
| 申请号： | 201580073561.7 | 申请日： | 2015-11-17 |
| 公开（公告）号： | CN107250362B | 公开（公告）日： | 2021-10-22 |
| 发明（设计）人： | K·菲茨杰拉德;W·奎贝斯;J·巴特勒;S·威廉斯;A·利鲍;G·辛克尔;M·迈尔;S·米尔斯泰恩;S·库奇曼奇;M·玛诺哈兰 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P13/12;A61P3/04;A61P3/10;A61P9/12;A61P9/10;A61P1/18 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;侯宝光 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向载脂蛋白C3(APOC3)基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制APOC3表达的方法以及治疗患有APOC3相关障碍例如高甘油三酯血症的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 脂蛋白 c3 apoc3 irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
一种用于抑制细胞中载脂蛋白C3(APOC3)的表达的双链RNAi试剂，其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述有义链包含与SEQ ID NO：1的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含与SEQ ID NO：2的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，其中至少一条链的基本上所有核苷酸都是修饰的核苷酸，并且其中所述有义链被共轭到在3’‑末端处附接的一个配体上。
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