[发明专利]用于利用寡核苷酸编辑细胞中核酸的组合物和方法在审
| 申请号： | 201580075918.5 | 申请日： | 2015-12-11 |
| 公开（公告）号： | CN107532162A | 公开（公告）日： | 2018-01-02 |
| 发明（设计）人： | 托德·M·伍尔夫;亚历山大·列别杰夫;理查德·I·浩吉费 | 申请（专利权）人： | 托德·M·伍尔夫;亚历山大·列别杰夫;理查德·I·浩吉费 |
| 主分类号： | C12N15/01 | 分类号： | C12N15/01;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙)11371 | 代理人： | 王晖,李洁 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明包括用于利用编辑寡核苷酸治疗医学病症或疾病的组合物和方法。编辑寡核苷酸在编辑部分的每侧上含有约10个至约50个核苷酸的寡核苷酸链，其可含有将活性编辑部分置于适当位置以与靶核酸杂交的糖或接头。编辑寡核苷酸还可含有来自基因组中的被靶向的序列的至少一种核苷酸序列变化。该方法包括利用编辑寡核苷酸修饰细胞内的基因组序列，而无需另外的蛋白质或核酸来辅助编辑过程。与未修饰的寡核苷酸或在每个末端具有三个硫代磷酸酯的寡核苷酸相比，编辑寡核苷酸可以包含增加寡核苷酸的核酸酶稳定性的主链修饰。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 利用 寡核苷酸 编辑 细胞 核酸 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种修饰细胞或个体内的基因组序列的方法，其包括以下步骤：向所述细胞或所述个体引入单链的化学修饰的寡核苷酸，而无需另外的外源蛋白质或核酸来辅助编辑所述基因组序列，其中一种或多种所述修饰是一种或多种主链修饰、糖修饰和/或核碱基修饰，其中所述寡核苷酸与所述基因组序列中的靶序列基本上互补，其中与未修饰的寡核苷酸或每个末端上具有三个硫代磷酸酯的寡核苷酸相比，所述寡核苷酸的所述修饰通过增加核酸酶稳定性来提高编辑效率。
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