[发明专利]通过基因编辑特异靶向肌肉组织MSTN治疗恶病质在审
| 申请号： | 201610965140.1 | 申请日： | 2016-11-04 |
| 公开（公告）号： | CN108018311A | 公开（公告）日： | 2018-05-11 |
| 发明（设计）人： | 丁秋蓉;韦余达 | 申请（专利权）人： | 中国科学院上海生命科学研究院 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N15/113;A61K49/00;A61K48/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 刘妍珺;陆凤 |
| 地址： | 200031 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明提供了通过基因编辑特异靶向肌肉组织MSTN治疗恶病质。具体地，本发明提供了用于治疗的恶病质的核酸构建物、表达载体和药物组合物。实验证明，本发明可有效地缓解和治疗恶病质。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 基因 编辑 特异 靶向 肌肉 组织 mstn 治疗 恶病质 | ||
【主权项】：
1.一种核酸构建物，其特征在于，所述的核酸构建物具有式I结构：A-B-C-D-E式I式中，A为第一启动子；B为NLS编码序列；C为Cas9蛋白的编码序列；D为第二启动子；E为引导RNA的编码序列，其中所述的引导RNA是靶向Mstn的引导RNA。
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