[发明专利]A型尼曼‑皮克病的基因治疗在审
| 申请号： | 201611138554.3 | 申请日： | 2007-02-08 |
| 公开（公告）号： | CN106729752A | 公开（公告）日： | 2017-05-31 |
| 发明（设计）人： | M·A·帕西尼;R·J·齐格勒;J·道奇;L·谢哈布丁;S·H·郑 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京市嘉元知识产权代理事务所(特殊普通合伙)11484 | 代理人： | 张永新 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及A型尼曼‑皮克病的基因治疗。本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。 | ||
| 搜索关键词： | 型尼曼 皮克病 基因治疗 | ||
【主权项】：
包括下述步骤的方法：a)给予有效量的包括编码免疫原的转基因的病毒载体至哺乳动物的肝组织；和b)随后给予有效量的包括编码免疫原的转基因的第二病毒载体至所述哺乳动物的脑。
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