[发明专利]通过对选择性剪接进行适体介导的调节来实现的基因表达调控有效
| 申请号： | 201680020102.7 | 申请日： | 2016-02-02 |
| 公开（公告）号： | CN107849563B | 公开（公告）日： | 2021-10-19 |
| 发明（设计）人： | A.R.博伊奈;F.O.达诺斯;J.M.沃勒斯;郭雪翠 | 申请（专利权）人： | 梅里特斯英国第二有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/63;C12N15/85 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李唐;黄希贵 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色，所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中，并且包括在5′内含子‑选择性外显子‑3′内含子背景下安置的合成核糖开关。所述核糖开关包含效应区和感应区(例如结合小分子配体的适体)，使得当所述配体不存在时所述选择性外显子被剪接至靶基因mRNA中，从而阻止所述靶基因的表达。当所述配体存在时，所述选择性外显子不被剪接至所述靶基因mRNA中，从而提供所述靶基因的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 选择性 剪接 进行 适体介导 调节 实现 基因 表达 调控 | ||
【主权项】：
一种用于调控靶基因的表达的多核苷酸盒，所述多核苷酸盒包含：a.核糖开关；b.选择性剪接的外显子，所述选择性剪接的外显子侧接5′内含子和3′内含子，其中所述核糖开关包含(i)效应区，所述效应区包含茎部，所述茎部包括所述3′内含子的5′剪接位点；以及(ii)适体，其中所述选择性剪接的外显子包含终止密码子，所述终止密码子在所述选择性剪接的外显子被剪接至所述靶基因mRNA中时与所述靶基因同框。
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