[发明专利]变体RNAi有效
| 申请号： | 201680020699.5 | 申请日： | 2016-02-09 |
| 公开（公告）号： | CN107438671B | 公开（公告）日： | 2021-05-25 |
| 发明（设计）人： | L·M·施塔内克;A·巴勒莫;B·理查兹;S·P·萨尔迪;C·奥赖尔登;A·宋 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/861;C12N7/00;A61K31/7105;A61K48/00;A61P25/14 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供RNAi分子，其包括含有指导序列的第一链和包含非指导序列的第二链，其中所述非指导序列含有所述指导序列的种子区对侧，例如切割序列对侧的凸出。在一些方面，本发明提供用于治疗亨廷顿病的RNAi。本申请进一步提供含有所述RNAi的表达盒、载体(例如，rAAV、重组腺病毒载体、重组慢病毒载体和重组HSV载体)、细胞、病毒颗粒和药物组合物。本申请还进一步提供涉及所述RNAi的用途，例如用于治疗亨廷顿病的方法和套盒。 | ||
| 搜索关键词： | 变体 rnai | ||
【主权项】：
包含第一链和第二链的RNAi，其中a)所述第一链和所述第二链形成双链体；b)所述第一链包含至少19个碱基的指导区，其中所述指导区包含含有指导链的碱基1‑N的种子区，其中N＝7或N＝8；且c)所述第二链包含至少19个碱基的非指导区，其中所述非指导区包含双链体中指导区的碱基1‑(N+2)的任何一个或多个对侧的凸出序列。
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