[发明专利]重组GLUT1腺相关病毒载体构建体以及用于恢复GLUT1表达的相关方法

摘要

本发明涉及重组Glut1腺相关病毒载体(rAAV)构建体和用于恢复Glut1缺陷型哺乳动物中的Glut1表达的相关方法。在某些实施方案中，所述rAAV还包含鸡β‑肌动蛋白启动子，其中所述rAAV能够穿过血脑屏障(BBB)。在某些实施方案中，本发明涉及一种组合物，所述组合物包含本文所述的任何重组AAV。在某些实施方案中，本发明涉及一种包括容器壳体的试剂盒，所述容器壳体包含本文所述的组合物。在某些实施方案中，本发明涉及恢复受试者的BBB中的Glut1转运的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的本文所述的任何重组AAV载体。在某些实施方案中，本发明涉及一种治疗有需要的受试者中的Glut1缺陷综合征的方法。

主权项

一种包含核酸序列的重组腺相关载体(rAAV)，所述核酸序列包含编码Glut1的转基因。