[发明专利]丙酰辅酶A羧化酶组合物及其用途在审
| 申请号： | 201680025333.7 | 申请日： | 2016-05-03 |
| 公开（公告）号： | CN107530407A | 公开（公告）日： | 2018-01-02 |
| 发明（设计）人： | J·P·克劳斯 | 申请（专利权）人： | 科罗拉多州立大学董事会法人团体 |
| 主分类号： | A61K38/53 | 分类号： | A61K38/53;A61P3/00 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司72003 | 代理人： | 王芝艳,吴小瑛 |
| 地址： | 美国科*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供人丙酰辅酶A羧化酶(PCC)的组合物和人PCC的药物组合物以及用于治疗病症如丙酸血症(PA)、丙酸尿症、丙酰辅酶A羧化酶缺乏症和酮症性甘氨酸血症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 辅酶 羧化酶 组合 及其 用途 | ||
【主权项】：
一种将分离的人丙酰辅酶A羧化酶(PCC)提供给有此缺乏的细胞的方法，其中所述PCC包括分离的丙酰辅酶A羧化酶α链蛋白(PCCA)和/或分离的丙酰辅酶A羧化酶β链蛋白(PCCB)中的一者或两者，PCCA包含SEQ ID NO：2的氨基酸序列，PCCB包含SEQ ID NO：4的氨基酸序列，其中所述方法包括使所述细胞与分离的人PCC的制剂在足以使所述细胞摄取治疗有效量的PCC的浓度进行接触的步骤，其中所述细胞中的PCC缺乏由此得到缓解。
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