[发明专利]治疗营养不良型大疱性表皮松解症的反义寡核苷酸有效
| 申请号： | 201680029306.7 | 申请日： | 2016-05-20 |
| 公开（公告）号： | CN107667174B | 公开（公告）日： | 2021-10-26 |
| 发明（设计）人： | E·M·海斯马;M·波特曼;G·J·普拉特恩伯格 | 申请（专利权）人： | 翼治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P17/00 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 一种能够防止或减少外显子80包含到人COL7A1 mRNA中的反义寡核苷酸，以及用于防止或减少外显子80包含到人COLA1 mRNA中的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 营养不良 型大疱性 表皮 松解症 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
一种反义寡核苷酸(AON)，当通过从细胞中的前体mRNA剪接而产生人COL7A1 mRNA时，所述反义寡核苷酸(AON)能够防止或减少外显子80包含到所述人COL7A1 mRNA中，其特征在于所述AON包含以下核苷酸序列：‑其与外显子80的至少一部分互补，并且其不与COL7A1基因的外显子80的上游内含子互补；或者‑其与外显子80的至少一部分互补，并且长度小于24个核苷酸。
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