[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法

摘要

本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供了改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。

主权项

寡核苷酸组合物，其包含通过以下定义的特定寡核苷酸类型的第一多种寡核苷酸：1)碱基序列；2)骨架键联样式；3)骨架手性中心样式；以及4)骨架磷修饰样式；所述组合物是手性控制的，即其中与具有相同碱基序列的寡核苷酸的基本上外消旋的制备物相比，所述组合物富含所述特定寡核苷酸类型的寡核苷酸，其中所述第一多种中的寡核苷酸包含一个或更多个天然磷酸酯键联。