[发明专利]用于为癌症和其他病理状态提供治疗或治愈的系统、装置和方法

摘要

提供了治疗由具有与健康人细胞的DNA不同的DNA序列的细胞引起的病状的方法。该方法利用序列差异的靶向性并产生在健康基因组中不存在的DNA的切割，由此含有靶向DNA的细胞被杀死或失活。用于实现这样的DNA损伤的优选系统是CRISPR系统，其中CAS切割与由CRISPR识别的序列相邻的DNA。还公开了用于设计和/或生产靶向核酸的方法和计算机系统。

主权项

1.治疗动物例如人的疾病的方法，所述方法包括通过施用以下载体和/或分子诱导优先杀死包含不存在于或不以显著量存在于所述动物的健康细胞中的至少一种DNA序列的细胞：1)有效量的至少一种表达载体，其中所述至少一种表达载体中的每一种包含编码特异性识别所述至少一种DNA序列中的至少一种的识别分子的第一核酸序列，并且包含编码在与所述识别分子结合时选择性破坏包含所述至少一种DNA序列的DNA的分子的第二核酸序列，或2)有效量的至少一种第一表达载体，其中所述至少一种表达载体中的每一种包含编码特异性识别所述至少一种DNA序列的至少一种的识别分子的第一核酸序列，和有效量的至少一种第二表达载体，所述至少一种第二表达载体包含编码在与所述识别分子结合时选择性破坏包含所述至少一种DNA序列的DNA的分子的第二核酸序列，或3)特异性识别所述至少一种DNA序列中的至少一种的有效量的至少一种识别分子和在与所述识别分子结合时选择性破坏包含所述至少一种DNA序列的DNA的有效量的至少一种分子，或4)有效量的至少一种表达载体和有效量的至少一种第二分子，所述至少一种表达载体包含编码特异性识别所述至少一种DNA序列中的至少一种的识别分子的核酸序列，所述第二分子在与所述识别分子结合时选择性破坏包含所述至少一种DNA序列的DNA，或5)有效量的至少一种识别分子和有效量的至少一种表达载体，所述至少一种识别分子特异性识别所述至少一种DNA序列中的至少一种，所述至少一种表达载体包含编码在与所述识别分子结合时选择性破坏包含所述至少一种DNA序列的DNA的分子的核酸序列，其中施用1-5中任一项所定义的所述载体和/或分子导致破坏包含所述至少一种DNA序列的核酸分子至所述细胞被杀死或中和的程度。