[发明专利]用于递送核酸的新型脂质和脂质纳米颗粒制剂

摘要

提供了具有以下结构(I)的化合物或其药物可接受的盐、互变异构体或立体异构体其中R1、R2、R3、L1、L2、G1、G2和G3如本文所定义。还提供了所述化合物作为用于递送治疗剂的脂质纳米颗粒制剂的组分的用途，包含所述化合物的组合物，及它们的使用方法和制备方法。

主权项

1.具有以下结构(I)的化合物：或其药物可接受的盐、前药或立体异构体，其中：L1或L2中的一个为‑O(C＝O)‑、‑(C＝O)O‑、‑C(＝O)‑、‑O‑、‑S(O)x‑、‑S‑S‑、‑C(＝O)S‑、‑SC(＝O)‑、‑NRaC(＝O)‑、‑C(＝O)NRa‑、NRaC(＝O)NRa‑、‑OC(＝O)NRa‑或‑NRaC(＝O)O‑，并且L1或L2中的另一个为‑O(C＝O)‑、‑(C＝O)O‑、‑C(＝O)‑、‑O‑、‑S(O)x‑、‑S‑S‑、‑C(＝O)S‑、SC(＝O)‑、‑NRaC(＝O)‑、‑C(＝O)NRa‑、NRaC(＝O)NRa‑、‑OC(＝O)NRa‑或‑NRaC(＝O)O‑或键；G1和G2各自独立地为未取代的C1‑C12亚烷基或C1‑C12亚烯基；G3为C1‑C24亚烷基、C1‑C24亚烯基、C3‑C8亚环烷基、C3‑C8亚环烯基；Ra为H或C1‑C12烃基；R1和R2各自独立地为C6‑C24烷基或C6‑C24烯基；R3为H、OR5、CN、‑C(＝O)OR4、‑OC(＝O)R4或–NR5C(＝O)R4；R4为C1‑C12烃基；R5为H或C1‑C6烃基；并且x为0、1或2。