[发明专利]肝特异性构建体、因子VIII表达盒及其使用方法有效
| 申请号： | 201680067341.8 | 申请日： | 2016-07-13 |
| 公开（公告）号： | CN108473976B | 公开（公告）日： | 2022-07-19 |
| 发明（设计）人： | B·E·赖利;G·K·李 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/00 | 分类号： | C12N15/00;C12N15/113;C12N15/63;C12N15/85 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陶家蓉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外(以游离基因形式)表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。 | ||
| 搜索关键词： | 特异性 构建 因子 viii 表达 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
1.一种多核苷酸表达构建体，其包含含有绝缘子序列的至少一个间隔子序列、肝特异性增强子序列、启动子序列以及转基因。
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