[发明专利]递送方法和组合物在审
| 申请号： | 201680068693.5 | 申请日： | 2016-09-27 |
| 公开（公告）号： | CN108601883A | 公开（公告）日： | 2018-09-28 |
| 发明（设计）人： | S·R·奎克 | 申请（专利权）人： | 埃吉诺维亚公司 |
| 主分类号： | A61M5/00 | 分类号： | A61M5/00;A61K9/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;顾云峰 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本申请提供了通过递送降解靶标遗传物质的酶从受试者中去除靶标遗传物质的方法和组合物。所述方法包括将核酸组合物与各种类型的能量一起递送至受试者的组织(例如，皮肤)，以增强所述组织的渗透性并使所述核酸进入所述组织的细胞，其中所述核酸包含一种切割靶标遗传物质的酶的基因。所述核酸可以是质粒，其包含cas9基因和至少一个短链向导RNA(sgRNA)的基因的质粒，并且所述靶标遗传物质可以是病毒基因组，即所述sgRNA与病毒基因组的一部分互补。 | ||
| 搜索关键词： | 遗传物质 靶标 递送 核酸 病毒基因组 质粒 基因 核酸组合物 渗透性 短链 降解 去除 切割 皮肤 细胞 申请 | ||
【主权项】：
1.一种用于从受试者中破坏靶标遗传物质的方法，所述方法包括：通过向组织施加能量以增加所述组织的渗透性，来将包含核酸的组合物递送至所述组织，从而使得所述核酸进入所述组织的细胞，其中所述核酸编码可编程核酸酶。
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