[发明专利]用于治疗肌营养不良的方法在审
申请号: | 201680069651.3 | 申请日: | 2016-09-29 |
公开(公告)号: | CN108738310A | 公开(公告)日: | 2018-11-02 |
发明(设计)人: | E.M.凯 | 申请(专利权)人: | 萨勒普塔医疗公司 |
主分类号: | A61K31/573 | 分类号: | A61K31/573;A61K31/7088;A61K31/7125 |
代理公司: | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人: | 李志强;罗文锋 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本公开尤其提供用于治疗肌营养不良的改进的组合物和方法。例如,本公开提供通过给予有效量的eteplirsen治疗杜兴氏肌营养不良患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变。 | ||
搜索关键词: | 治疗肌营养不良 杜兴氏肌营养不良 突变 跳跃 治疗 改进 | ||
【主权项】:
1. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变,所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周,使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样,所述患者的疾病进展被延缓,从而治疗所述患者。
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