[发明专利]用于治疗肌营养不良的方法在审

专利信息
申请号: 201680069651.3 申请日: 2016-09-29
公开(公告)号: CN108738310A 公开(公告)日: 2018-11-02
发明(设计)人: E.M.凯 申请(专利权)人: 萨勒普塔医疗公司
主分类号: A61K31/573 分类号: A61K31/573;A61K31/7088;A61K31/7125
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 李志强;罗文锋
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 本公开尤其提供用于治疗肌营养不良的改进的组合物和方法。例如,本公开提供通过给予有效量的eteplirsen治疗杜兴氏肌营养不良患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变。
搜索关键词: 治疗肌营养不良 杜兴氏肌营养不良 突变 跳跃 治疗 改进
【主权项】:
1. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变,所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周,使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样,所述患者的疾病进展被延缓,从而治疗所述患者。
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