[发明专利]鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗在审
| 申请号： | 201680069956.4 | 申请日： | 2016-10-27 |
| 公开（公告）号： | CN108779167A | 公开（公告）日： | 2018-11-09 |
| 发明（设计）人： | J.M.维尔森;C.辛德勒;W.T.罗思维尔 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C07K16/10 | 分类号： | C07K16/10;C07K16/18;C12N15/861;A61P25/28;A61K39/395;A61K9/00;A61K39/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李唐;罗文锋 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 描述了经配制用于鞘内递送至中枢神经系统的包含至少一种AAV载体的组合物。所述组合物包含至少一个表达盒和药学上可接受的载体，所述表达盒含有与其表达控制序列连接的编码免疫球蛋白构建体的序列。免疫球蛋白构建体可以是经修饰以对新生Fc受体(FcRn)具有降低的或不可测量的亲和力的免疫球蛋白。 | ||
| 搜索关键词： | 免疫球蛋白 表达盒 构建体 编码免疫球蛋白 腺伴随病毒载体 表达控制序列 中枢神经系统 基因治疗 可接受 递送 亲和力 修饰 配制 施用 测量 | ||
【主权项】：
1.经配制用于鞘内递送用于治疗神经变性病症的组合物，其包含至少一种AAV载体，所述神经变性病症选自帕金森氏病、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、多发性硬化症、阿尔茨海默氏病、亨廷顿病、创伤性脑损伤、脊髓损伤、偏头痛、中风和/或感染性疾病中的一种或多种，其中所述组合物包含AAV载体，所述AAV载体包含靶向中枢神经系统的细胞的AAV衣壳，所述衣壳其中已经包装至少一个AAV反向末端重复序列和与其表达控制序列可操作连接的编码免疫球蛋白构建体的序列，所述组合物进一步包含药学上可接受的载体和/或赋形剂。
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