[发明专利]具有高活性和降低脱靶的SIRNA结构在审
| 申请号： | 201680072692.8 | 申请日： | 2016-12-12 |
| 公开（公告）号： | CN108367022A | 公开（公告）日： | 2018-08-03 |
| 发明（设计）人： | 尹温平;味吞宪二郎;詹斯·贺柏士;希玛·希纳;郑雪英;纳瑞达·瓦许 | 申请（专利权）人： | 日东电工株式会社 |
| 主分类号： | A61K31/713 | 分类号： | A61K31/713;C07H21/02;C12N15/11;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 杨宏军 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | 本发明提供用于使用RNA干扰来调节靶基因表达的化合物、组合物和方法。本发明的RNAi结构和分子可用于以高水平的RNAi活性和降低的脱靶作用来调节基因表达或使基因表达沉默。有利的结构包括靶向任意基因的、在种子区中含有一个或多个2’‑脱氧核苷酸的siRNA。所述RNA干扰分子可用于预防或治疗疾病的方法中。 | ||
| 搜索关键词： | 可用 基因表达沉默 靶基因表达 脱氧核苷酸 调节基因 高活性 种子区 靶向 基因 预防 | ||
【主权项】：
1.一种核酸分子，其中：a)所述分子具有多核苷酸有义链和多核苷酸反义链；b)所述分子的每条链的长度为15至30个核苷酸；c)所述反义链中的15至30个核苷酸的连续区域与mRNA的序列互补；d)所述有义链的至少一部分与所述反义链的至少一部分互补，且所述分子具有长度为15至30个核苷酸的双链体区，其中，所述双链体区中所述反义链的自5’端起第3至8位中的一个或多个核苷酸是脱氧核苷酸。
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