[发明专利]通过遗传互补对人源化肾脏的工程改造在审
| 申请号： | 201680074331.7 | 申请日： | 2016-10-27 |
| 公开（公告）号： | CN108882696A | 公开（公告）日： | 2018-11-23 |
| 发明（设计）人： | S·C·法赫伦克鲁格;D·F·卡尔森;P·五十岚;T·卡罗尔 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学评议会;重组股份有限公司;得克萨斯大学体系董事会 |
| 主分类号： | A01K67/00 | 分类号： | A01K67/00;C12N5/07;C12N15/85;A01N1/02;A61D19/04 |
| 代理公司： | 广州嘉权专利商标事务所有限公司 44205 | 代理人： | 江侧燕 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了以下方法：编辑宿主基因组以敲除或消弱负责靶器官生长和/或分化的基因，和向处于胚胎期的动物注入供体干细胞以补充丧失的用于器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化器官)匹配供体的基因型和表型。可以在一代中制得这样的器官，并且可以从患者自体中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以通过同时编辑细胞或胚胎中的多个基因，来创建用于互补的组织的“生态龛”。可以使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板，在脊椎动物细胞或胚胎中，对多个基因进行打靶，从而进行编辑。 | ||
| 搜索关键词： | 多个基因 人源化 胚胎 器官 脊椎动物细胞 宿主基因组 靶向核酸 工程改造 匹配供体 器官生长 嵌合动物 体干细胞 遗传信息 靶器官 干细胞 基因型 胚胎期 生态龛 表型 介导 敲除 自体 肾脏 遗传 发育 分化 细胞 修复 基因 生长 补充 创建 | ||
【主权项】：
1.一种包含非人类胚胎的嵌合胚胎，具有至少一种人类细胞，其中所述非人类胚胎中负责一种或多种内源器官或组织发育的一个或多个内源基因的两个等位基因都是被破坏的，其中所述人类细胞中负责相应的一种或多种人类器官或组织发育的一个或多个基因补充被破坏的一个或多个内源基因的功能，以便从所述嵌合胚胎发育的动物包括至少一种人类器官或组织，其中所述内源基因包括Pax2和/或Pax8，所述人类器官或组织包含人类肾脏细胞。
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