[发明专利]用于治疗高胱氨酸尿症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201680076275.0 | 申请日： | 2016-11-09 |
| 公开（公告）号： | CN108472277A | 公开（公告）日： | 2018-08-31 |
| 发明（设计）人： | J·P·克劳斯;T·马伊坦;E·布布利尔 | 申请（专利权）人： | 科罗拉多州立大学董事会法人团体 |
| 主分类号： | A61K31/195 | 分类号： | A61K31/195;A61K31/198;A61K38/00;A61K38/51;A61P19/10 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛 |
| 地址： | 美国科*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本申请提供了使用修饰的人胱硫醚β合酶(CBS)治疗高胱氨酸尿症及相关疾病和病症的酶替代疗法的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 高胱氨酸尿 酶替代疗法 胱硫醚 合酶 修饰 治疗 疾病 申请 | ||
【主权项】：
1.一种治疗受试者的高胱氨酸尿症的方法，所述方法包括向受试者施用包含分离的人截短胱硫醚β合酶(htCBS)突变体多肽的组合物，其中所述分离的htCBS多肽突变体已被PEG化，并且其中所述分离的htCBS突变体多肽至少一周一次以约0.01至约10mg/kg之间的剂量施用。
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