[发明专利]用于治疗角膜营养不良的方法在审
| 申请号： | 201680077123.2 | 申请日： | 2016-11-14 |
| 公开（公告）号： | CN108699542A | 公开（公告）日： | 2018-10-23 |
| 发明（设计）人： | T.莫尔;A.内斯比特;G.李;S-Y.乔;L.德迪奥尼西奥 | 申请（专利权）人： | 阿维利诺美国实验室股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/63;C12N15/85;C12Q1/6883 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了用于治疗有此需要的受试者中的角膜营养不良的方法和组合物。在一方面，方法包括以下步骤：从受试者获得包含角膜营养不良靶核酸中的核酸突变的多个干细胞，并且操作多个干细胞的一个或多个干细胞中的核酸突变以校正核酸突变，从而形成一个或多个经操作的干细胞。分离经操作的干细胞，然后移植到受试者中。在一些实施方案中，使用CRISPR系统操作核酸突变。 | ||
| 搜索关键词： | 干细胞 核酸 突变 角膜营养 系统操作 靶核酸 治疗 校正 移植 | ||
【主权项】：
1.在有此需要的受试者中预防、改善或治疗角膜营养不良的方法，所述方法包括：操作干细胞中角膜营养不良靶核酸中的核酸突变以校正所述核酸突变，从而形成经操作的干细胞；并且将所述经操作的干细胞移植到所述受试者中。
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